Cerca de 5,7 milhões de pessoas nos Estados Unidos vivem sozinhas com a doença de Alzheimer, mas os médicos têm demorado a desenvolver tratamentos para a doença neurodegenerativa. A doença, que tem uma base parcialmente genética, é caracterizada por um acúmulo de placas protéicas no cérebro que matam os neurônios. Um estudo pioneiro sobre os genes que causam a formação dessas placas, publicado há apenas uma semana, mostra um progresso promissor em direção a uma terapia eficaz contra o gene de Alzheimer

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O gene de Alzheimer é neutralizado pela ciência

. No artigo, os pesquisadores mostraram os resultados de um experimento no qual eles neutralizaram com sucesso um fator de risco genético para a doença de Alzheimer em neurônios humanos. O objetivo era livrar-se de uma proteína chamada apolipoproteína E4 (ApoE4), que é conhecida por ter um papel na formação de placas. Então, eles pegaram células-tronco pluripotentes induzidas que normalmente carregam o gene da ApoE4, e então manipularam ou editaram esse gene para a célula manifestar uma maneira diferente e menos danosa da proteína.

Sua experiência funcionou, marcando uma primeira descoberta científica: É uma prova de conceito que este gene pode ser manipulado para reduzir as condições cerebrais que são menos favoráveis ​​para a doença de Alzheimer. É um passo menor, mas significativo, para o desenvolvimento de terapias gênicas para pessoas que possuem o gene de Alzheimer

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A ApoE4 é considerada um fator de risco para a doença de Alzheimer porque está associada à formação de genes. emaranhados neurofibrilares, feitos de proteína tau fosforilada. Estes, por sua vez, formam as placas que caracterizam a doença de Alzheimer (também se formam como resultado de uma lesão cerebral traumática). Mas para muitas pessoas que vivem com a doença de Alzheimer, sua condição é pelo menos parcialmente devido a uma predisposição genética mediada por ApoE4 .

 o gene alzheimer

No experimento, os cientistas usaram a edição de genes para alterar a expressão de neurônios humanos e fazer com que criassem ApoE3 em vez de prejudiciais ApoE4. "A conversão da ApoE4 em ApoE3 pela edição de genes reduziu significativamente os níveis de p-tau", escrevem eles. "Nossas descobertas (em neurônios derivados de células-tronco pluripotentes induzidas pelo homem) fornecem uma prova de conceito de que a correção da conformação patogênica da ApoE4 é uma abordagem terapêutica viável para a doença de Alzheimer relacionada à ApoE4."

A primeira instância da edição genética para diminuir o dano da patologia de de Alzheimer este estudo fornece um primeiro passo importante para possíveis terapias futuras para pessoas que apresentam um risco genético para a doença de Alzheimer. É provável que futuros estudos tentarão identificar outros genes envolvidos na patologia, para que o tratamento possa ter uma abordagem múltipla.

Saber quais genes estão envolvidos na patologia da doença de Alzheimer abre caminhos para a terapia genética, uma forma de tratamento que envolve inserção de novo material genético em células vivas através do uso de vírus.

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